复方青黄散或可治疗骨髓增生异常综合征

日前，《美国中医杂志》(The American Journal of Chinese Medicine)发表了中国中医科学院西苑医院血液科胡晓梅团队《复方青黄散促进骨髓增生异常综合征患者红细胞生成》一文。

骨髓增生异常综合征是一组起源于造血干/祖细胞的获得性克隆性疾病。以骨髓无效造血、长期的进行性难治性血细胞减少、高风险向急性白血病转化为特征。TP53基因突变是其最主要的不良预后因素之一。除造血干细胞移植外，去甲基化治疗是目前西医治疗伴有TP53基因突变骨髓增生异常综合征的主要方法，中位生存期仅9.8月。

复方青黄散是在青黄散(雄黄、青黛)基础上处方优化而来，属于口服含砷中药。复方青黄散克服了青黄散的消化道不良反应，从而保证砷的胃肠道吸收，维持有效稳定的血砷浓度，临床疗效好，安全性高。

研究显示，接受复方青黄散治疗的62例患者中，56例野生型TP53患者的中位生存期为51个月，6例突变型TP53患者的中位生存期为51个月，两者无显著差异。1例骨髓增生异常综合征患者治疗后病情处于稳定状态，TP53基因突变也保持稳定近14个月，提示复方青黄散可能部分恢复了TP53的野生型功能。上述结果表明，复方青黄散可能具有激活野生型TP53的功能。

本研究填补了国内骨髓增生异常综合征小鼠模型的空白，为国内骨髓增生异常综合征小鼠模型建立及骨髓增生异常综合征的实验研究提供范例;本研究在临床有效性、安全性基础上，研究复方青黄散的药效学及机制，为复方青黄散药物研发提供了依据。

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